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10年惠及10萬(wàn)中國(guó)家庭,這款創(chuàng)新藥至今穩(wěn)居獨(dú)家地位
最后更新: 2024-03-30 10:00:5710年臨床真實(shí)數(shù)據(jù),奠定安全性?xún)?yōu)勢(shì)
克服了專(zhuān)利、研發(fā)及審評(píng)難題后,首款長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素還要面臨從零開(kāi)始打開(kāi)市場(chǎng)的問(wèn)題。特別是藥物安全性方面,一直是矮小患兒家長(zhǎng)最為看重的。
而讓市場(chǎng)了解、熟悉和信任的最好方式,是用充分、扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù)證明長(zhǎng)期應(yīng)用的療效與安全性。一般藥物獲批上市需要進(jìn)行I期、II期和III期的臨床試驗(yàn),以驗(yàn)證藥物的安全性、有效性和推薦的臨床給藥劑量。
“III期臨床只是滿(mǎn)足一個(gè)臨床初步的評(píng)價(jià),入組的例數(shù)是有限的,一般是幾百例,觀察的時(shí)間一般也是比較短的?!北局鴮?duì)患者更負(fù)責(zé)任的態(tài)度,王俊才和團(tuán)隊(duì)所研發(fā)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素還在上市后還開(kāi)啟了為期3年的第IV期臨床試驗(yàn)——對(duì)來(lái)自全國(guó) 83 家兒科/兒科內(nèi)分泌專(zhuān)科醫(yī)院參與的3000例患者進(jìn)行的一個(gè)非常龐大的后期跟進(jìn)臨床試驗(yàn),時(shí)間長(zhǎng)達(dá)3年,可以繼續(xù)更深入地評(píng)價(jià)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素跟短效相比的安全性和有效性。
IV期臨床顯示,相比于短效制劑,生效生長(zhǎng)激素不僅僅是“藥效時(shí)間變長(zhǎng)”了,“療效”也變得更好了。數(shù)據(jù)顯示,使用長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療的患者第25周年化生長(zhǎng)速率達(dá)13.41cm/y,優(yōu)于短效。治療36個(gè)月, 生長(zhǎng)速率依然可保持在8.5cm/y,且在治療26周的過(guò)程中超過(guò)2158例臨床研究顯示長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素組“抗藥抗體”檢出率為零。安全性方面,3年長(zhǎng)期治療后,患者的糖脂代謝指標(biāo)均在正常范圍內(nèi),IGF-1SDS,BMI等指標(biāo)也都在正常范圍內(nèi),沒(méi)有發(fā)現(xiàn)預(yù)期外的不良反應(yīng)。
王俊才強(qiáng)調(diào),技術(shù)上的先進(jìn)并不能代表藥物就絕對(duì)安全有效,正是由于團(tuán)隊(duì)對(duì)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素研究得足夠早,上市的時(shí)間夠久,才可能為上市后的大量真實(shí)世界評(píng)價(jià)爭(zhēng)取足夠的時(shí)間,領(lǐng)先獲得更為詳實(shí)的臨床數(shù)據(jù)和安全性保證。
從現(xiàn)在來(lái)看,金賽增是國(guó)內(nèi)唯一擁有長(zhǎng)達(dá)3年及以上安全性臨床研究的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素,也是全球唯一在真實(shí)世界中,超過(guò)10萬(wàn)例臨床應(yīng)用的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素。試驗(yàn)樣本量最龐大,在全國(guó)多地80余家醫(yī)院展開(kāi)。且研究人種是中國(guó)患兒,唯一具備中國(guó)人群長(zhǎng)時(shí)間的用藥經(jīng)驗(yàn),另在不良反應(yīng)和抗體兩大指標(biāo)表現(xiàn)上,也可謂同行最優(yōu)。
“再先進(jìn)的技術(shù)也不可能繞過(guò)后續(xù)真實(shí)世界研究所需要的時(shí)間和投入成本?!蓖蹩〔疟硎?,今年是長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素上市第10個(gè)年,累計(jì)超過(guò)10萬(wàn)人使用,這既是一種肯定,也是相較于其他在研的同類(lèi)產(chǎn)品的一種優(yōu)勢(shì)積累。
產(chǎn)品上市后的四期研究類(lèi)似于“選修課”,常常被一些企業(yè)戰(zhàn)術(shù)性放棄,轉(zhuǎn)而把更多資源投入營(yíng)銷(xiāo)環(huán)節(jié)。相比于“必修課”,“選修課”更見(jiàn)學(xué)霸底色。10年注冊(cè)臨床和真實(shí)數(shù)據(jù)積累打下的“基本盤(pán)”,為金賽增打造了差異化的長(zhǎng)期競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì),作為專(zhuān)注于兒童健康領(lǐng)域的資深參與者,產(chǎn)品上市后仍持續(xù)進(jìn)行長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的四期臨床,不僅夯實(shí)自身產(chǎn)品安全性和有效性,打磨產(chǎn)品品質(zhì),也為行業(yè)樹(shù)立標(biāo)桿。
厚積薄發(fā),積極拓展多種新適應(yīng)癥
金賽藥業(yè)的成立與成長(zhǎng),始終伴隨著創(chuàng)始人及研發(fā)團(tuán)隊(duì)對(duì)初心的堅(jiān)守。很多年前,金磊回國(guó)探親時(shí),他在教育部組織的社會(huì)實(shí)踐考察中走訪了一些貧困地區(qū),看到許多十幾歲的兒童身高還不足1米,其上學(xué)、就業(yè)、心理狀態(tài)被嚴(yán)重影響。然而,很多人從未聽(tīng)過(guò)生長(zhǎng)激素,即使知道有矮小治療產(chǎn)品,由于被進(jìn)口壟斷,也無(wú)力承擔(dān)高昂的治療費(fèi)用。醫(yī)生端也是極其匱乏,在那個(gè)年代國(guó)內(nèi)有能力治療矮小疾病的醫(yī)生,還不到20個(gè)人。
強(qiáng)大的需求,讓金磊毅然回國(guó)創(chuàng)立了金賽藥業(yè),先讓國(guó)人有了自己的生長(zhǎng)激素,再是推動(dòng)了生長(zhǎng)激素從短效粉針、水針再到長(zhǎng)效水針的迭代升級(jí)。
截至目前,我國(guó)現(xiàn)存4-15 歲需治療的矮小癥人口超700萬(wàn),但接受規(guī)范生長(zhǎng)激素治療的人群比例低于5%,滲透率仍處于較低水平,具有更高依從性的長(zhǎng)效水針,依然具備很大的拓展空間。
臨床需求是一家低調(diào)做研發(fā)、求突破的藥企最大的動(dòng)力,幾年前開(kāi)始,金賽藥業(yè)關(guān)于超長(zhǎng)效水針生長(zhǎng)激素的研發(fā)工作便已如火如荼地進(jìn)行。另在幾大極具市場(chǎng)規(guī)模的重磅適應(yīng)證拓展上,金賽增已先于全球同類(lèi)型產(chǎn)品取得了領(lǐng)先的研發(fā)成果。
生長(zhǎng)激素主要適應(yīng)證有生長(zhǎng)激素缺乏癥(GHD)、特發(fā)性矮身材(ISS)、先天性卵巢發(fā)育不全綜合征(Turner綜合征)、小于胎齡兒(SGA)、PraderWilli 綜合征。截至目前,金賽增治療ISS、Turner綜合征所致兒童生長(zhǎng)障礙等適應(yīng)證已進(jìn)入上市評(píng)審階段,2024年有望獲批上市,另外小于胎齡兒適應(yīng)證也已完成II期臨床。可以看到,未來(lái)覆蓋更多重磅適應(yīng)證的金賽增,其市場(chǎng)滲透率將要進(jìn)一步提高,繼續(xù)占領(lǐng)強(qiáng)大的市場(chǎng)份額。
其中,ISS尤其有望帶來(lái)可觀的市場(chǎng)空間。ISS是由多種尚無(wú)可認(rèn)知病因引起,約占所有身材矮小兒童的60%-80%。臨床研究表明,經(jīng)過(guò)52周的治療,ISS患者對(duì)金賽增的治療耐受性良好,糖脂代謝指標(biāo)均正常,且保持穩(wěn)定。其中0.2 mg/kg/w的高劑量組金賽增治療后HV(生長(zhǎng)速率)增長(zhǎng)5.88cm/y,達(dá)到10.04cm/y,充分地驗(yàn)證了產(chǎn)品的安全性與療效。
更值得一提的是,在積極開(kāi)拓國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的同時(shí),推動(dòng)中國(guó)的好藥品出海,在全球生物藥領(lǐng)域打造屬于中國(guó)的民族品牌,也是金賽的夢(mèng)想與擔(dān)當(dāng)?!皠?chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng),多元化與國(guó)際化并行”正是金賽藥業(yè)當(dāng)前正持續(xù)貫徹的公司發(fā)展戰(zhàn)略,公司已有產(chǎn)品也已陸續(xù)在香港、俄羅斯等十余個(gè)市場(chǎng)獲批。據(jù)了解,2023年金賽藥業(yè)已向美國(guó)FDA遞交長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的IND申請(qǐng),長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素后續(xù)在國(guó)內(nèi)穩(wěn)扎穩(wěn)打的同時(shí),也將進(jìn)一步走出國(guó)門(mén),在歐美市場(chǎng)建立“金賽增”的國(guó)際品牌地位。
且正如金磊所盼,通過(guò)在生長(zhǎng)激素領(lǐng)域的迭代升級(jí),橫向擴(kuò)展和縱深,以及在生產(chǎn)工藝上在不斷優(yōu)化,降低生產(chǎn)成本,一切都會(huì)有效帶領(lǐng)行業(yè)站在新的起點(diǎn),邁入新的發(fā)展階段,于整個(gè)行業(yè)的進(jìn)步來(lái)說(shuō)意義非凡。
標(biāo)簽 金賽藥業(yè)- 責(zé)任編輯: 張志峰 
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