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第十七個(gè)國際罕見病日之際,我國超80種罕見病治療藥品已納入醫(yī)保
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王力聯(lián)系郵箱:wangli@guancha.cn
(文/王力 編輯/徐喆)2024年2月29日,隨著第十七個(gè)國際罕見病日的到來,中國國家醫(yī)保藥品目錄的最新調(diào)整為罕見病患者群體帶來了實(shí)質(zhì)性的福音。這一調(diào)整不僅體現(xiàn)了國家對罕見病患者的關(guān)注與關(guān)懷,更顯現(xiàn)出中國在罕見病領(lǐng)域的進(jìn)步與努力。
罕見病,世界衛(wèi)生組織定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價(jià)高,是罕見病患者面臨的“三道坎”。
根據(jù)《中國罕見病定義研究報(bào)告2021》的界定,罕見病是指新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病。事實(shí)上,目前全球已知的罕見病種類已超過7000種,且仍在持續(xù)增長。
值得注意的是,約有80%的罕見病是由遺傳因素引起,如基因突變或缺陷。另外20%則與感染、過敏性反應(yīng)、機(jī)體退化或增生等因素有關(guān)。這些疾病由于其特殊性,往往難以得到有效的診斷和治療,給患者及其家庭帶來了巨大的壓力和困擾。
然而,隨著國家對罕見病藥品研發(fā)和保障的重視,以及相關(guān)政策的出臺,越來越多的罕見病藥品被納入醫(yī)保目錄,為罕見病患者提供了更多的治療選擇。
近年來隨著基因檢測技術(shù)的飛速發(fā)展,每年約有200個(gè)新的罕見病種被發(fā)現(xiàn)。這不僅意味著罕見病的種類在不斷增多,也意味著有更多的患者群體需要得到關(guān)注和幫助。
在這樣的背景下,中國在罕見病領(lǐng)域采取了一系列積極的措施。其中,國家醫(yī)保藥品目錄的調(diào)整成為了一大亮點(diǎn)。
自2017年以來,中國醫(yī)保目錄經(jīng)歷了多次調(diào)整,以更好地滿足患者需求。在最新的2023年版醫(yī)保目錄中,有多個(gè)藥品被納入其中,其中包括多個(gè)抗腫瘤藥物、罕見病藥物以及治療重性疾病的藥物。
在去年底剛公布的最新公布的醫(yī)保目錄中,新增了15個(gè)罕見病用藥,覆蓋了16個(gè)罕見病病種。這一舉措意味著這些長期未得到有效治療的罕見病患者將有更多的治療選擇,也意味著他們將能夠享受到更為全面的醫(yī)療保障。
目前已有超過80種罕見病治療藥品納入國家醫(yī)保藥品目錄名單,其中包括一些由上市公司研發(fā)和生產(chǎn)的藥品。這些藥物的納入,一方面為患者提供了更多治療選擇,另一方面,平均降價(jià)61.7%的醫(yī)保藥也減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
具體來看,包括恒瑞醫(yī)藥、麗珠集團(tuán)、眾生藥業(yè)、康弘藥業(yè)在內(nèi)的超20家A股上市公司產(chǎn)品入選新版目錄。這些企業(yè)的核心產(chǎn)品如復(fù)方血栓通膠囊、康柏西普眼用注射液等被納入目錄,將為患者提供更多治療選擇。
新版目錄強(qiáng)調(diào)對慢性病、罕見病、兒童用藥的保障。六年來共調(diào)出395種藥品,體現(xiàn)精準(zhǔn)管理和時(shí)效性。醫(yī)保藥品使用占比逐年上升,與國際主流用藥看齊。
其中,依庫珠單抗的加入,為PNH、非典型溶血性尿毒癥綜合征、難治性全身型重癥肌無力等罕見病患者提供了新的治療手段。琥珀酸瑞波西利的加入則為乳腺癌患者提供了更為先進(jìn)的治療手段。此外,多個(gè)抗腫瘤藥物也成功進(jìn)入醫(yī)保目錄,包括Bruton酪氨酸激酶(BTK)的小分子抑制劑阿可替尼和國產(chǎn)PD-1免疫治療藥物等。
對于上市公司而言,罕見病藥品市場的需求日益增長,已經(jīng)成為一個(gè)新的經(jīng)濟(jì)增長點(diǎn)。隨著國家對罕見病保障的力度加大,以及患者對高質(zhì)量生活的追求,罕見病藥品市場有望持續(xù)擴(kuò)大。相關(guān)公司可以借助這一市場機(jī)遇,加大研發(fā)投入,推出更多高質(zhì)量的罕見病藥品,滿足患者的治療需求。
同時(shí),國家對罕見病藥品研發(fā)和生產(chǎn)的政策支持,也將進(jìn)一步激發(fā)相關(guān)公司的創(chuàng)新活力。一系列政策措施的實(shí)施,將為相關(guān)公司提供更好的研發(fā)環(huán)境和市場環(huán)境,促進(jìn)其加快研發(fā)進(jìn)程,推出更多具有自主知識產(chǎn)權(quán)的罕見病藥品。
本文系觀察者網(wǎng)獨(dú)家稿件,未經(jīng)授權(quán),不得轉(zhuǎn)載。
- 責(zé)任編輯: 王力 
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