據(jù)悉，阿斯利康正在與位于舊金山的公司琺博進(jìn)（FibroGen）共同研發(fā)治療貧血癥的新藥Roxadustat，他們正在新系統(tǒng)下進(jìn)行試驗。這款新藥可以誘導(dǎo)紅細(xì)胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導(dǎo)因子。中國食藥監(jiān)局對其進(jìn)行優(yōu)先審批：研究人員完成每項試驗后，結(jié)果將被共享和評估。

相比之下，他們將在2019年上半年全部試驗結(jié)束后才能向美國食品和藥物管理局（FDA）提出申請。

“這是具有里程碑意義的重大事件。”阿斯利康制藥公司腎臟、心臟及糖尿病部門負(fù)責(zé)人盧多維奇·赫爾夫戈特（Ludovic Helfgott）說，他的部門預(yù)計新藥將在年底前獲批，“這是世界品牌、全球大廠生產(chǎn)的藥品將首次在中國獲得授權(quán)批準(zhǔn)?！?

琺博進(jìn)公司中國業(yè)務(wù)副總裁克里斯·鐘（音，Chris Chung）說：“我們沒有預(yù)料到中國市場的迅速擴(kuò)張?，F(xiàn)在人們認(rèn)為我們很聰明，事實證明我們之前決策時看了（預(yù)測用）水晶球?！?

倫敦極地資本律師事務(wù)所（Polar Capital LLP）的醫(yī)療基金經(jīng)理丹尼爾·馬霍尼（Daniel Mahony）評價說：“從現(xiàn)在起，20年后，中國將擁有一個和美國相當(dāng)甚至可能更大的市場?，F(xiàn)在聽到在中國獲得首次批準(zhǔn)可能有些不同尋常，但5年后的情況會不一樣。”

此外，彭博社還注意到，中國食藥監(jiān)局將在年底前將員工數(shù)增加至1000人，而2014年還低于100人，這顯示出加快藥品審批速度的重要性。從2014年起，它減少了積壓的待審批藥物——其中大部分是仿制藥。這些所有19000種藥里只有4000種能通過。

中國自主研發(fā)能力增強(qiáng)

在阿斯利康盼著新藥率先在中國上市之際，另一家制藥巨頭——美國禮來公司（Eli Lilly＆Co.）正與中國合作伙伴聯(lián)合研制治療腸癌的藥品。

彭博社稱，目前，美國制藥巨頭禮來公司（Eli Lilly＆Co.）正與香港和記中國醫(yī)藥科技有限公司合作聯(lián)合研制治療腸癌的藥品呋喹替尼（Fruquintinib），有望在年底上市。之后，這款蘊含中國科技的藥品將在美國和歐洲推出。根據(jù)世衛(wèi)組織數(shù)據(jù)，世界上幾乎五分之一的腸癌患者在中國。觀察者網(wǎng)此前報道，這是首個中國自主研發(fā)抗癌藥，可治轉(zhuǎn)移性腸癌。

《華爾街日報》5日報道，去年6月在芝加哥舉行的一次癌癥會議上，一個名不見經(jīng)傳的中國小公司采用基因療法取得的實驗性突破震驚了在場的研究人員。成果顯示，其實驗性基因療法正減輕國內(nèi)患者遭受血癌侵襲的癥狀。

6個月后，這家初創(chuàng)企業(yè)——南京傳奇生物科技有限公司獲得美國強(qiáng)生3.5億美元的投資，用于今年5月，美國食藥監(jiān)局批準(zhǔn)了該療法對美國人的臨床監(jiān)測，使其成為首個獲得通過的由中國公司開發(fā)的基因療法。

報道稱，強(qiáng)生和南京傳奇生物科技之間的合作表明，中國正努力從廉價的仿制藥制造商變?yōu)閺?fù)雜藥品的生產(chǎn)商。

據(jù)了解，多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)發(fā)病率第二的常見惡性腫瘤，過去十年雖然上市了十多種相關(guān)新藥，但依舊無法治愈，病人每年為維持生命總體花費需幾十萬元，且生理上極為痛苦。我國目前約有20萬患者，每年新增至少6萬例，大多患者年齡超過40歲，生存期僅3-5年。

據(jù)南京傳奇生物科技首席科學(xué)官范曉虎博士介紹，這種基因療法針對“擊潰”多發(fā)性骨髓瘤的是一種細(xì)胞療法技術(shù)，學(xué)名是“CAR-T”，其原理是從病人身上分離出T淋巴細(xì)胞，然后用基因工程技術(shù)，賦予T細(xì)胞能識別特定腫瘤細(xì)胞、特異殺死該種腫瘤細(xì)胞的能力，最后通過自體輸回病人體內(nèi)。

南報網(wǎng)此前報道，南京傳奇公司于2016年3月起在國內(nèi)進(jìn)行早期臨床試驗，結(jié)果顯示35名既往治療后復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤患者，病情客觀緩解率達(dá)到100%。有5位觀察期已經(jīng)超過一年，骨髓中檢測不到癌細(xì)胞。一位農(nóng)民病情嚴(yán)重，已完全恢復(fù)正常生活14個月。治療中的副作用癥狀為發(fā)熱、肌痛、低血壓、呼吸困難等，85%的患者短期出現(xiàn)類似不良反應(yīng)，但大多數(shù)患者的癥狀輕微，一般治療后兩周之內(nèi)恢復(fù)正常，相比化療放療等治療手段，患者治療后生活質(zhì)量明顯提高，大多數(shù)患者能基本回復(fù)到未患病前的健康狀態(tài)。

《華爾街日報》稱，目前，全球共有兩個CAR-T產(chǎn)品獲批上市，分別是來自諾華的Kymriah （tisagenlecleucel）和Kite制藥的Yescarta（KTE-C19）。分別治療急性淋巴細(xì)胞白血病和特定類型大B細(xì)胞淋巴瘤。

對于強(qiáng)生的投資，《華爾街日報》評價稱，這是該集團(tuán)進(jìn)入利潤豐厚的基因療法領(lǐng)域的一個途徑。

中國可能更愿意接受冒險

報道還稱，根據(jù)美國國家醫(yī)學(xué)圖書館數(shù)據(jù)庫的數(shù)據(jù)，細(xì)胞療法技術(shù)在中國對患者進(jìn)行的測試最多。能夠取得這一成績源于北京方面將科學(xué)創(chuàng)新作為國家重點，特別推出了像CAR-T這種基于遺傳學(xué)方面的療法。

賓夕法尼亞大學(xué)的免疫學(xué)家卡爾·瓊（Carl June）說：“顯然，這給了他們（中國，觀察者網(wǎng)注）競爭的優(yōu)勢?！?/strong>