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全球首例遺傳性耳聾基因治療給藥手術(shù)完成，或恢復(fù)女童聽力
最后更新: 2022-12-30 08:02:39據(jù)微信公眾號“復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院”12月29日消息，28日，該院李華偉、舒易來、王武慶三位醫(yī)生順利完成全球首例遺傳性耳聾患者的基因治療藥物給藥手術(shù)。4歲的萱萱（化名）術(shù)后安全返回病房，后期將進(jìn)行聽力評估，觀察恢復(fù)情況。這一基因治療臨床試驗(yàn)，不僅為耳聾藥物治療開辟了新方向，開啟了耳聾基因治療的新時(shí)代，也將為其他耳聾患者的藥物治療帶來希望。
消息顯示，萱萱來自河南，出生后表現(xiàn)出聽力障礙，且一直無法講話。家人帶著她輾轉(zhuǎn)各地求醫(yī)，最終確診是耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突變）引起的雙耳全聾，屬于遺傳因素引起的耳聾。醫(yī)生告訴萱萱的家長，臨床上目前沒有任何藥物能夠治療遺傳性耳聾。
消息指出，OTOF基因編碼一種與聽覺囊泡釋放功能相關(guān)的“耳畸蛋白”，突變導(dǎo)致的耳畸蛋白功能缺陷可引起明顯的聽力障礙。我院耳聾基因治療團(tuán)隊(duì)開展的臨床試驗(yàn)以常見致聾基因OTOF突變引起的耳聾患者為治療對象。該團(tuán)隊(duì)與多方合作，歷經(jīng)多年努力，經(jīng)過充分的安全性和有效性評估，終于研發(fā)出我國首款治療耳畸蛋白缺陷耳聾的基因治療候選藥物，并在全球率先發(fā)起臨床研究，旨在通過單次給藥，恢復(fù)或改善OTOF突變耳聾患者的聽力功能。
針對本次臨床試驗(yàn)給藥，李華偉、舒易來、王武慶醫(yī)生團(tuán)隊(duì)根據(jù)嚴(yán)格的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，確定了萱萱為第一例給藥手術(shù)患者。但是因?yàn)槭艿揭咔橛绊?，患兒的給藥一再延期?；純簭暮幽线h(yuǎn)道而來，她的家人多次表示希望能早日得到治療。醫(yī)院周行濤院長對此高度重視，安排了由耳鼻喉科、麻醉科、手術(shù)室、護(hù)理部等組成的工作小組，終于在醫(yī)院各相關(guān)科室協(xié)調(diào)下，在李華偉、舒易來、王武慶三位醫(yī)生的主刀和合作下，通過局部微創(chuàng)給藥成功。
李華偉醫(yī)生表示，此項(xiàng)創(chuàng)新基因療法打通了耳聾基因治療藥物從研發(fā)到臨床的通路，此次給藥成功標(biāo)志耳聾基因治療邁出了突破性的一步，后期將密切關(guān)注患兒給藥后的情況，期待能恢復(fù)或改善患兒的聽力。
舒易來醫(yī)生表示，此次成功給藥，離不開患兒家人的支持和信任，離不開團(tuán)隊(duì)成員以及醫(yī)院和各科室的協(xié)作和付出。耳聾基因治療藥物研發(fā)歷時(shí)長、難度大，希望團(tuán)隊(duì)的努力能幫助萱萱這樣的患兒聽見世界、健康成長。
- 責(zé)任編輯: 房佶宜
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