盡管存在爭(zhēng)議，今年７月，美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了諾華的一種CAR-T療法，以用于治療復(fù)發(fā)難治型Ｂ細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，這被視為為美國(guó)批準(zhǔn)首個(gè)基因療法鋪平道路。目前世界上仍在進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)的體細(xì)胞基因編輯療法包括其他的CAR-T研究和為消除致癌HPV病毒而開(kāi)展的基因編輯試驗(yàn)，其中多項(xiàng)是在中國(guó)開(kāi)展的。

人類(lèi)胚胎和生殖細(xì)胞基因編輯 還是一種“大膽想象”

如果說(shuō)人們對(duì)人類(lèi)體細(xì)胞的基因編輯心存疑慮，那么胚胎和生殖細(xì)胞則是一個(gè)怎么謹(jǐn)慎都不為過(guò)的禁區(qū)：目前全世界科學(xué)界的共識(shí)是，認(rèn)為應(yīng)允許開(kāi)展相關(guān)基礎(chǔ)研究，但還不能擴(kuò)展到生殖領(lǐng)域的臨床應(yīng)用。

當(dāng)然，這一共識(shí)的形成還要感謝中山大學(xué)的副教授黃軍就。2年前，他利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，試圖在胚胎中改變一個(gè)特定基因的突變，讓有家族病史的新生兒避免患β地中海貧血這種遺傳疾病。作為第一個(gè)將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于人類(lèi)胚胎的研究，在國(guó)際生物學(xué)界掀起一場(chǎng)倫理規(guī)范的“史詩(shī)”般的討論。

黃軍就的研究之所以爭(zhēng)議大，很大程度上是因?yàn)楫?dāng)時(shí)的技術(shù)安全性還沒(méi)有得到很好地提升，基因嵌合和脫靶效應(yīng)這兩個(gè)CRISPR的已知弊端都很?chē)?yán)重。最近發(fā)表在《自然》上的研究稱(chēng)已經(jīng)很好地改進(jìn)了技術(shù)，避免了脫靶效應(yīng)。并且，研究人員計(jì)劃進(jìn)一步改進(jìn)相關(guān)技術(shù)，使得基因編輯效率提高到90%以上，甚至接近100%，屆時(shí)將推進(jìn)這一研究進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

除了脫靶效應(yīng)以外，是否還存在科學(xué)家沒(méi)有發(fā)現(xiàn)的其他風(fēng)險(xiǎn)，我們對(duì)此還一無(wú)所知。在今天的技術(shù)水平下，“定制嬰兒”這種改變種群基因的舉動(dòng)無(wú)疑是瘋狂和愚蠢的。

但是，從更長(zhǎng)的時(shí)期來(lái)看，也許隨著技術(shù)的發(fā)展和信心的增加，人類(lèi)對(duì)自己基因的改造會(huì)變得平常，就像輔助生殖走過(guò)的道路一樣，從對(duì)安全性的懷疑與對(duì)倫理問(wèn)題的置疑，到逐漸地接受和普及。畢竟，人類(lèi)就是一種忍不住好奇心要打開(kāi)潘多拉魔盒的物種，是一種為了好看把胡蘿卜從紫色改造成橙色的物種，什么能阻止我們把自己改造得更聰明、更漂亮、更健壯、更能抵御疾病呢？

《Gattaca》里，沒(méi)有經(jīng)過(guò)基因改造的男主人Vincent公憑借信念實(shí)現(xiàn)了夢(mèng)想。他的弟弟Anton（基因改造人）找到他，要和他進(jìn)行一次游泳比賽，當(dāng)游到了一半的時(shí)候，Anton想要回頭，他問(wèn)Vencent，你是怎么做到（游這么遠(yuǎn)）的？Vencent說(shuō)，那是因?yàn)椤?I never saved anything for the swim back.”  （我從不為游回去保留體力）?；仡^看看，這樣的義無(wú)反顧帶來(lái)的有時(shí)是進(jìn)步，有些時(shí)是毀滅，但是，有誰(shuí)能預(yù)先知道前路上有什么呢？恐怕只有走到的人才能知道。

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