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全球首個(gè)且唯一!aTTP靶向納米抗體藥物獲CDE優(yōu)先審評(píng)資格
4月2日消息,近日,中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)正式授予Cablivi?(Caplacizumab,注射用卡普賽珠單抗(擬))優(yōu)先審評(píng)資格,擬用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)(也稱為免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜(iTTP))的成人和12歲及以上體重至少40 kg的青少年患者。這意味著全球首個(gè)且唯一獲FDA批準(zhǔn)的靶向治療aTTP納米抗體藥物Cablivi?在中國(guó)駛?cè)雽徳u(píng)“快車道”,大幅加速創(chuàng)新療法可及,同時(shí)也標(biāo)志著賽諾菲在中國(guó)罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域的長(zhǎng)期承諾。
作為《第二批罕見(jiàn)病目錄》收錄疾病,血栓性血小板減少性紫癜(TTP)是一種少見(jiàn)、嚴(yán)重的血栓性微血管病?;颊呖赡苊媾R“血栓性微血管?。═MA)”引起的中風(fēng)、心臟病發(fā)作、器官損害等緊急事件,以及“血小板減少”帶來(lái)的嚴(yán)重出血、微血管病性溶血性貧血(MAHA)等情況。多數(shù)患者發(fā)病急驟、病情危重,如不能及時(shí)治療死亡率高,其中aTTP是最常見(jiàn)的臨床類型,約占TTP總例數(shù)的95%。
目前aTTP治療中,治療性血漿置換(PEX)和免疫抑制(IST)是核心療法。但部分aTTP患者仍面臨PEX和IST無(wú)效困境。此外治療有效的患者,也有30%~50%左右會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。對(duì)于aTTP這類發(fā)病急、病情重、危及生命的疾病,仍存未滿足的臨床需求。
II期TITAN研究和III期HERCULES研究的結(jié)果表明,Caplacizumab可縮短至血小板計(jì)數(shù)反應(yīng)的時(shí)間,在患者風(fēng)險(xiǎn)最高的關(guān)鍵時(shí)期提供即時(shí)保護(hù),防止進(jìn)一步的血小板聚集和微血栓形成。HERCULES研究的結(jié)果顯示,在研究藥物治療期間,Caplacizumab治療導(dǎo)致發(fā)生aTTP相關(guān)死亡、aTTP復(fù)發(fā)或至少1起重大血栓栓塞事件的患者百分比降低74%。
- 責(zé)任編輯: 史岱君 
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